Consideramos que la priorización en la investigación a través del establecimiento de prioridades de investigación entre clínicos y pacientes (asociaciones para el establecimiento de prioridades o PSP, Priority Setting Partnerships) debería tener creciente importancia e interés en nuestro entorno.

Alessandro Liberati, destacado médico investigador italiano y fundador del centro Cochrane de Italia en 1994, falleció como consecuencia de un mieloma múltiple1. Como paciente, pero con la perspectiva de su experiencia previa como investigador, subrayó que existía una preocupante desconexión entre lo que investigan los clínicos y lo que necesitan los pacientes. Además, puso el foco en el desajuste entre las prioridades de investigación impulsadas por la industria y el mundo académico, y las que son verdaderamente relevantes para los pacientes.

Habitualmente, quienes priorizan la investigación son quienes la financian (agencias de investigación e industria farmacéutica) y quienes compiten por dicha financiación (investigadores). Esto, por un lado, puede hacer que se prime investigación orientada a generar resultados favorables a la industria farmacéutica. Por ejemplo, puede favorecer el desarrollo de estudios de efectividad de nuevos fármacos comparándolos frente a placebo, o el desarrollo de estudios de efectividad basados en series transversales de pacientes con un fármaco sin comparador, en vez de desarrollar estudios comparativos más ambiciosos de fármacos uno con otro (head-to-head) que puedan poner en evidencia que nuevos fármacos caros no son mejores que fármacos más antiguos y económicos, cuando lo que más interesaría a clínicos y pacientes es saber qué fármaco de todos los disponibles actualmente es más efectivo y seguro). Por otro lado, puede tender a favorecer la investigación básica y traslacional sobre la clínica y epidemiológica, dado que la investigación básica y traslacional es hacia la que más orientada están los fondos de numerosas agencias investigadoras y también muchas revistas científicas, pudiendo ser estos resultados más fácilmente publicables. No obstante, esto puede estar lejos de lo que más necesiten los pacientes para su enfermedad y más necesiten los clínicos a la hora de tomar decisiones en consulta1,2.

Por ello, podría ser beneficioso para todos que las líneas de investigación prioritarias sean reevaluadas y reorientadas para alinearse con las necesidades reales de pacientes, cuidadores y profesionales de la salud. Este enfoque busca optimizar el uso de recursos para dirigir los esfuerzos hacia áreas que impacten directa y realmente en la salud de los pacientes (que, al fin y al cabo, somos todos).

Para establecer prioridades de investigación mediante PSP, primero, han de explorarse las áreas de necesidad sobre una patología o área concreta con la participación de un grupo de personas que represente a clínicos, pacientes y otros agentes implicados (como familiares y cuidadores). A continuación, este grupo procede a recoger incertidumbres y a indagar acerca de la evidencia existente sobre ellas: debe tratarse de preguntas que no puedan ser contestadas con la evidencia científica disponible y ser importantes para todos los grupos. Tras establecer una lista provisional de prioridades, se efectúa una reunión que consigue una lista definitiva con las prioridades (habitualmente unas 10, Top 10) consideradas fundamentales en la investigación del área. Finalmente, deben llevarse a cabo actualizaciones periódicas de la lista y un trabajo de seguimiento adecuado.

La metodología propuesta por la James Lind Alliance (JLA)3,4 está reflejada en la tabla 1.

La aplicación de la metodología PSP ha tenido efectos palpables en la práctica dermatológica. Un ejemplo es el trabajo realizado por Dávila-Seijo et al., en el que abordaron la priorización de las incertidumbres terapéuticas en la epidermólisis ampollar distrófica. Mediante la creación de una PSP que incluyó a pacientes, cuidadores y profesionales de la salud, se logró elaborar el listado de preguntas de investigación que consideraban más críticas para mejorar el manejo clínico de esta enfermedad5. Posteriormente, se comprobó que la investigación en aquel momento (más orientada a genética) no respondía a las prioridades principales para pacientes y médicos asistenciales2, lo cual llevó a modificaciones en las convocatorias de financiación internacionales de DEBRA (Dystrophic Epidermolysis Bullosa Research Association), priorizando la investigación sobre cómo aliviar el sufrimiento de los niños durante las curas. Otra experiencia fue la liderada por Hernández-Martín, sobre ictiosis, en la que identificaron diez áreas prioritarias para investigación6. Recientemente, el Registro Español de Hidradenitis Supurativa de la Academia Española de Dermatología y Venereología7 ha sido desarrollado estableciendo como objetivos varias de las preguntas establecidas como prioritarias por la JLA (tabla 2)8. Otra lectura interesante es la referencia a Amanda, madre de una niña con una dermatitis atópica grave, que ha participado activamente en la PSP sobre eccema organizada por la JLA8, donde ayudó a definir y priorizar las preguntas de investigación más relevantes desde la perspectiva de los pacientes9.

Más allá del ámbito dermatológico y la investigación, estas metodologías pueden ayudar en la humanización de la práctica clínica. Como ejemplo paradigmático, el The Patients Changing Things Together (PATCHATT) ethics pack es una herramienta creada para ayudar en la toma de decisiones éticas inclusivas, que ha permitido a personas con enfermedades terminales liderar cambios significativos en la planificación comunitaria de sus cuidados10.

Integrar a los pacientes desde las etapas iniciales de los proyectos y considerar sus aportes antes de llevarlos a cabo es fundamental para alinear la investigación con las necesidades reales de los afectados11. Establecer futuras iniciativas de PSP en el sistema nacional de salud español requiere crear plataformas colaborativas donde estos actores identifiquen y prioricen conjuntamente con clínicos e investigadores áreas de investigación, siguiendo modelos como el de la JLA.

La representación de pacientes y clínicos en las decisiones tiene un indudable valor, pero no está exenta de algunas dificultades. Una de ellas es la potencial interferencia de las preferencias individuales de los investigadores y la presión de resultados a la que pueden ser sometidos12. Esto ya fue puesto de manifiesto por el propio Liberati en 2011, que escribió: « Si queremos disponer de información más relevante, es necesaria una nueva estrategia de gobernanza de la investigación. No se puede esperar que los investigadores resuelvan por sí solos el desajuste actual. Los investigadores están atrapados por sus propios intereses internos —profesionales y académicos—, que compiten entre sí»1. También puede ser difícil asegurar la representación adecuada de los intereses de los pacientes.

Otro escollo puede verse en el estudio de epidermólisis ampollar referido, en el cual hubo dificultades para reunir un grupo representativo de participantes debido a la rareza de la enfermedad y la necesidad de coordinación internacional5. A pesar de ello, ejemplos como este último nos hacen plantearnos que, sobre todo en enfermedades raras, las conclusiones extraídas son probablemente extrapolables a otras localizaciones, sin necesidad de replicar esfuerzos similares ya realizados sobre una patología en otros ámbitos geográficos.

Una vez establecidas las prioridades, también cabe reflexionar en cómo se ejecutan las investigaciones. Como señala Roberts, la literatura médica contiene una muestra sesgada de ensayos, lo cual induce a que las revisiones sistemáticas también adquieran estos sesgos. Además, cuando se identifican los ensayos, la selección de resultados compromete su validez, ya que la literatura tiene muchos estudios de calidad limitada (unicéntricos, con muestras de un bajo número de pacientes, etc.), estudios que siguen promocionándose y publicándose13. En este sentido, es posible que en algunos casos la investigación no se lleve a cabo adecuadamente, en parte porque los investigadores no tengan todos los conocimientos metodológicos necesarios. A ello se añade que no es habitual disponer de la ayuda metodológica adecuada desde las instituciones de salud, lo que puede llevar a solicitar becas y a realizar pruebas que en ocasiones no aportan resultados significativos, lo que puede conllevar desperdicio de tiempo y recursos.

Utilizar PSP a la hora de diseñar los estudios, contar con apoyo metodológico adecuado a la hora de diseñar y llevar a cabo los proyectos de investigación, además de trabajar de forma coordinada, podría ayudar a aumentar aún más la progresión de la investigación española (y global) en los próximos años2, así como a generar resultados con un mayor impacto en la salud y calidad de vida de los pacientes, al mismo tiempo que aumentando la eficiencia.

En conclusión, consideramos fundamental que se conozca este método, que más dermatólogos utilicen los resultados de las PSP existentes y participen en la realización de nuevas PSP, y que a la hora de fijar el objetivo de un proyecto de investigación se haga alineado lo máximo posible con las prioridades establecidas. La investigación en el contexto de PSP ayudará a disminuir el desaprovechamiento de recursos en investigación. Y es que, como destacó recientemente Hywel Williams en un editorial del British Journal of Dermatology, «no se necesita “más investigación”», como suele concluirse en muchos estudios, «sino menos, pero mejor, priorizada, bien realizada y con información completa»’. Los pacientes no merecen (recordando a Liberati: no merecemos) menos14.

Los autores declaran no tener ningún conflicto de intereses.